據(jù)環(huán)球通訊社報道， 2023 年 6 月 6 日， AAVantgarde Bio 宣布完成 6100 萬歐元 的 A 輪融資 。該公司由 Sofinnova Partners 創(chuàng)建、孵化，并于 2021 年 6 月完成種子輪融資。此次 A 輪融資由美國生物技術風險投資公司 Atlas Venture 和歐洲生命科學風險投資公司 Forbion 共同牽頭， Longwood 基金和公司的創(chuàng)始投資者 Sofinnova Partners 通過其 Sofinnova Telethon 基金參與。并且這三家投資公司也各有一名合伙人加入 AAVantgarde 董事會。

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AAVantgarde Bio有兩個專有的、基于AAV的大型基因遞送平臺。 雙雜交平臺（dual hybrid） 是利用DNA重組技術， AAV 內(nèi)含子平臺（AAV intein) 是利用蛋白質(zhì)反式剪接技術。該公司正在兩個項目中驗證這兩個基因遞送平臺： Usher綜合征1B型 （Usher1B）——使用雙雜交平臺；眼底黃色斑點癥（Stargardt Disease）——使用AAV intein平臺。

AAVantgarde Bio 在研管線

此次A輪融資將為Usher1B受試者的首次概念驗證（POC）研究的完成、AAV intein項目的進一步開發(fā)和眼底黃色斑點癥的臨床啟動提供資金。并且該公司還計劃開展眼科以外的項目。

Natalia Misciattelli

AAVantgarde公司首席執(zhí)行官Natalia Misciattelli博士表示："這次融資代表了我們幫助病人使命中的標志性時刻，我們很高興與我們的新投資者和創(chuàng)始投資者合作，推進我們的平臺和管線。與如此高素質(zhì)的全球生命科學投資者合作完成本輪融資，是對AAVantgarde公司獨特技術的重要認可，該技術最初將用于幫助遭受Usher1B綜合癥和眼底黃色斑點癥影響而失明的患者。"

關于AAVantgarde Bio

AAVantgarde Bio是一家處于臨床階段、總部設在意大利的國際生物技術公司，致力于利用公司的兩大AAV技術平臺，解決目前AAV遞送基因運載量過小的挑戰(zhàn)，為遺傳性眼病提供新的治療方式。AAVantgarde平臺可用于向眼球和非眼球組織輸送大型基因。AAVantgarde由意大利那不勒斯TIGEM（Telethon遺傳學和醫(yī)學研究所）的Alberto Auricchio教授和Telethon基金會共同創(chuàng)辦，將首先在臨床上驗證該平臺在兩種未滿足需求的遺傳性視網(wǎng)膜疾病上的應用。

關于 Usher 綜合 征1B型

Usher 綜合 征1B型 是一種遺傳性疾病，影響視網(wǎng)膜和內(nèi)耳。該疾病由MYO7A基因的突變引起的。治療Usher1B的基因有6.7kb長， 對單個AAV載體來說太大 。在美國和歐盟，大約有2萬名患者患有 Usher 綜合 征1B型 。雖然有手術治療耳聾方案，但目前并沒有治療漸進性視力喪失和失明的方法。

關于眼底黃色斑點癥

眼底黃色斑點癥是最常見的遺傳性黃斑變性。大多數(shù)情況下是常染色體隱性遺傳，眼底黃色斑點癥是由ABCA4基因突變引起的。治療眼底黃色斑點癥的基因（ABCA4）有6.8kb長， 對單個AAV載體來說太大 。在美國和歐盟，大約有60,000-75,000名眼底黃色斑點癥患者，目前還沒有治療因眼底黃色斑點癥引起失明的方法。